8 вещей, которые вы должны знать о генной терапии

Генная терапия, лечение болезней с помощью манипуляций с ДНК, является одной из наиболее быстрорастущих сфер здравоохранения, во всем мире разрабатывается более 2000 методов лечения.

Ожидается, что мировой рынок генной терапии вырастет с 5,33 миллиарда долларов США в 2022 году до 19,88 миллиарда долларов США к 2027 году.

Глобального доступа к генной терапии все еще не хватает, и усилия, чтобы устранить этот пробел, продолжаются.

В 1972 году, за 31 год до завершения проекта Геном человека и обнародования почти полной последовательности генома человека, ученые предложили идею генной терапии. Эти исследователи увидели потенциал для лечения генетических заболеваний путем манипулирования ДНК, но их энтузиазм превзошел технологические возможности своего времени. Через пятьдесят лет генная терапия не только достигла результатов, но и стала одним из наиболее быстро развивающихся секторов медицины. Вот восемь вещей, которые вы должны знать о настоящем и будущем быстро развивающейся отрасли.

1. Количество методов генной терапии экспоненциально растет

По состоянию на середину 2022 года во всем мире разрабатывалось более 2000 методов генной терапии, от ранних исследований до поздних клинических испытаний, что вдвое больше трех лет назад. Этот научный взрыв преобразуется в экономическую выгоду. Ожидается, что мировой рынок генной терапии вырастет с 5,33 миллиарда долларов США в 2022 году до 19,88 миллиарда долларов США к 2027 году.

2. Новые технологии генной терапии открывают новые возможности

Секвенирование первого генома человека заняло более 13 лет и около 3 миллиардов долларов. Сегодня секвенирование такого же количества ДНК занимает несколько дней и может стоить чуть больше 100 долларов. После быстрого и дешевого чтения ДНК появились новые способы редактирования ДНК. За последние 10 лет усовершенствование инструментов генной инженерии следующего поколения (например, CRISPR-Cas9, базовое редактирование, первичное редактирование) в сочетании с возможностью таргетинга на клетки по всему телу улучшили безопасность, эффективность и осуществимость генной терапии.

Разработка новых инструментов приводит к появлению новых компаний. В 2021 году 1308 разработчиков работали над генной терапией и связанными технологиями, привлекая рекордные 22,7 миллиарда долларов, что на 57% больше, чем за два года до этого.

3. Все большее количество заболеваний может быть направлено

С новыми инструментами растет перечень терапевтических целей. Клинический фокус распространяется на десятки областей заболеваний, включая рак, неврологические заболевания, заболевания крови, иммунологические и сердечно-сосудистые заболевания. Эти новые методы лечения уже изменяют жизнь. Люди, живущие с серповидно-клеточной анемией, онкологическими заболеваниями, такими как лейкемия и лимфома, а также многими редкими заболеваниями, ощутили значительное улучшение во время клинических испытаний. В отличие от традиционных лекарств, принимаемых человеком на протяжении всей жизни и временно облегчающих симптомы, генная терапия предназначена как одноразовая процедура, имеющая долгосрочную и потенциально лечебную ценность.

4. Регулирующие органы ориентируются на новой территории

В генной терапии пациент не просто реципиент лекарственного средства; пациент является продуктом. Уникальный характер этих индивидуальных методов лечения усложняет их регулирование в традиционных рамках. В Соединенных Штатах ожидается, что к 2030 году будет одобрено более 60 методов генной терапии, что заставит Управление по контролю качества пищевых продуктов и медикаментов быстро развиваться, чтобы адекватно оценивать безопасность и эффективность этих новых методов лечения.

Эти регуляторные изменения вызывают волны эффектов во всем мире, поскольку страны стремятся сблизить свои нормативные требования, что облегчает и ускоряет компании скорее вывод своих методов генной терапии на большее количество рынков.

5. Генная терапия выходит на рынок по рекордным ценам

После одобрения регуляторных органов генная терапия выходит на рынки здравоохранения по астрономическим ценам. От 850 000 долларов США на лечение врожденного амавроза Лебера, редкого заболевания глаз, приводящего к слепоте, до 2,8 миллионов долларов США на лечение бета-талассемии, редкого заболевания крови, тенденция высоких цен вряд ли скоро закончится. Эти ценники сводятся к высоким затратам на производство, небольшому количеству пациентов, необходимости окупить инвестиции в исследования и разработки и ряду факторов рынка здравоохранения.

В результате плательщики, поставщики и компании генной терапии исследуют новые модели оплаты и возмещения, некоторые распределяют расходы по времени и связывают суммы задолженности с результатами пациентов.

6. В странах с высоким уровнем дохода доступ остается закрытым.

В то время как системы здравоохранения разрабатывают способы предоставления генной терапии пациентам в Соединенных Штатах и Европейском Союзе, большая часть мира ждет и удивляется . В частности, страны с низким и средним уровнем дохода (LMIC) имеют очень ограниченный доступ к генной терапии и несут почти 90% глобального бремени заболеваний. Хотя ученые, похоже, находятся на пороге генной терапии для лечения серповидно-клеточной анемии, примерно 90% детей, рожденных с этой болезнью, находятся в странах с низким и средним уровнем доходов, регионах, где отсутствует инфраструктура для производства и предоставления генной терапии.

В августе 2022 года было проведено примерно 1000 открытых клинических испытаний генной терапии во всем мире, но менее 5% набирали в LMIC (не включая Китай), всего четыре испытания в Африке.

7. Растет движение за устранение этого глобального разрыва

Фонд Билла и Мелинды Гейтс сотрудничает с Novartis, Национальным институтом здравоохранения США (NIH) и другими компаниями по разработке одноразовых генных методов лечения ВИЧ и серповидно-клеточной анемии. Глобальная инициатива генной терапии (GGTI), альянс клиницистов, ученых, правозащитников и членов сообщества, нацелена начать клинические испытания генной терапии в странах с низким и средним уровнем доходов в течение следующих нескольких лет, помогая вывести эти страны на передний край глобальной дискуссии о генной терапию.

8. Этические вопросы все еще остаются серьезными

Как и многие другие инновационные технологии здравоохранения, определенные научные возможности увеличения ДНК начали опережать эффективный юридический и этический контроль. Чтобы решить эту проблему, в 2021 году Всемирная организация здравоохранения выпустила структуру управления редактированием генома человека. Эти рекомендации являются руководством стран, стремящихся реализовать потенциал генной терапии для здоровья, сводя к минимуму любое нечестное использование этих технологий.