Ваше руководство по генной терапии: как это работает и что лечит

Генная терапия может иметь потенциал для исправления или замены генетических мутаций, то есть изменений в вашей ДНК, влияющих на работу вашего организма.

Врачи используют генную терапию, которую также называют «редактированием генов», чтобы напрямую изменить ваши гены.

Этот подход может помочь в лечении заболеваний, вызванных одной мутацией, таких как бета-талассемия или спинальная мышечная атрофия (SMA). Редактирование генов также может помочь в лечении некоторых видов рака.

Инструменты редактирования генов, такие как CRISPR-Cas9, очень новые и быстро изменяются. Исследователи продолжают изучать их полный потенциал вместе с любыми рисками, которые они могут представлять.

Вот что эксперты знают о генной терапии.

Как это работает?

Гены — это небольшие сегменты ДНК, приказывающие клеткам вырабатывать определенные белки, когда выполняются определенные условия.

Не считая того, мутированные гены могут вынудить ваши клеточки создавать очень много либо очень не достаточно нужного белка. Даже небольшие изменения могут иметь эффект домино в вашем теле – так же, как крошечные изменения в компьютерном коде могут повлиять на всю программу.

Генная терапия может решить эту проблему с помощью:

• замена отсутствующего или «сломанного» гена рабочей копией
• отключение неисправных генов
• добавление генов к иммунным клеткам, чтобы помочь им лучше нацеливаться на больные клетки

Вирусные векторы

У ученых нет достаточно маленького пинцета, чтобы редактировать вашу ДНК вручную. Вместо этого они нанимают неожиданного союзника для работы от своего имени: вирусы.

Как правило, вирус проникает в ваши клетки и изменяет вашу ДНК, создавая больше своих копий. Но ученые могут заменить это программирование собственным, похитив вирус, чтобы исцелить, а не нанести вред. Эти переносчики, как их называют, не имеют частей, необходимых для причины заболевания, поэтому они не могут заболеть так, как это сделал бы обычный вирус.

Виды генной терапии

Существует два вида генной терапии:

In vivo (внутри вашего тела): ученые вводят вектор, несущий новые гены, непосредственно в ваше тело с помощью инъекции или внутривенной (IV) инфузии.

Ex vivo (вне вашего тела): ученые извлекают клетки из вашего тела и вводят их в вектор в чашке Петри. Затем ваши измененные клетки возвращаются в ваше тело, где они надеются размножатся.

Что это может вылечить?

Генную терапию можно использовать для лечения различных генетических заболеваний, в частности:

Наследственная потеря зрения

Когда ген RPE65 в вашей сетчатке не работает, ваши глазные яблоки не могут преобразовывать свет в электрические сигналы.

Генная терапия Luxturna, одобренная Управлением по пищевым продуктам и медикаментам (FDA) в 2017 году, может обеспечить функциональную замену гена RPE64 в ваших клетках сетчатки.

Заболевание крови

Одобренный FDA Trusted Source Hemgenix может лечить расстройство свертывания крови, гемофилию B. Вирусный вектор предписывает вашим клеткам печени производить больше белка фактора IX, способствующего свертыванию крови.

Между тем генная терапия Zynteglo, одобренная FDA в 2022 году, лечит бета-талассемию, давая стволовым клеткам костного мозга правильные инструкции по созданию гемоглобина.

Это заболевание крови может снизить уровень кислорода в вашем теле, поскольку оно уменьшает производство гемоглобина.

Спинальная мышечная атрофия (SMA)

При инфантильном развитии СМА организм новорожденного не может производить достаточное количество белков «выживания моторных нейронов» (SMN), необходимых для построения и восстановления моторных нейронов. Без этих нейронов младенцы постепенно теряют способность двигаться и дышать.

Генная терапия Zolgensma, одобренная FDA в 2019 году, заменяет дефектные гены SMN1 в двигательных клетках грудного ребенка генами, которые могут создавать достаточное количество белков SMN.

Церебральная адренолейкодистрофия (CALD)

Ваш ген ABCD1 вырабатывает фермент, расщепляющий жирные кислоты в вашем мозгу. Если у вас церебральная адренолейкодистрофия, этот ген либо сломан, либо отсутствует.

SkysonaTrusted Source, одобренная FDA по состоянию на 2022 год, обеспечивает функциональный ген ABCD1, чтобы жирные кислоты не накапливались и не вызывали повреждения мозга.

Рак

FDA одобрило генную терапию для лечения многих типов рака, таких как неходжкинская лимфома и множественная миелома.

Большинство генных методов лечения рака действуют косвенно, вставляя новые гены в мощное антитело, называемое Т-клеточкой. Ваши измененные Т-клетки могут закрепляться за раковые клетки и уничтожать их, подобно тому, как они атакуют вирусы.

Терапия Adstiladrin, одобренная FDA в 2022 году, может лечить неинвазивный рак мочевого пузыря путем изменения ДНК в самих клетках мочевого пузыря.